昨天 08:14
来自 财联社
《科创板日报》23日讯,据英国《新科学家》杂志网站近日报道,美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展:单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降,且未出现严重副作用,其效果可能持续终生。这项开创性研究招募了14名参与者,他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病,或年轻时便罹患心脏病。团队采用名为Verve-102的创新疗法,通过CRISPR基因编辑技术,精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基,从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。这一灵感源自2005年的一项发现,基因突变天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低,且未表现出任何健康异常。