《科创板日报》9月18日讯（记者 史士云）AI驱动药物研发早已经不是新故事。

过去做新药，科学家要在浩如烟海的分子世界里艰难搜寻，不断试错、筛选，动辄耗费十年时间、投入数十亿美元，到头来仍可能一无所获。靶点就像疾病体内那把需要打开的锁，药物分子则是需要量身打磨的钥匙，从前只能一把一把逐一试开。

而AI的出现改变了这套节奏，它啃下海量基因蛋白和临床数据，快速定位病灶的锁孔，提前筛掉绝大多数死胡同，生成无数候选分子，让更多藏在疑难病症背后的靶点，有机会等到属于它的那把钥匙。但AI不是直接变出救命药的魔法，它只是负责在虚拟沙盘上快速推演，缩小范围，真正的动物实验，人体临床试验，依旧要靠实验室与医院的真实验证，这仍然需要一个较长的周期。

在日前举行的2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周上，英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰分享了一组具有冲击力的对比数据：18个月，260万美元，这是该公司一款针对特发性肺纤维化的候选药物，从靶点确认推进至临床所交出的成绩单，而按照传统新药研发路径，完成同等研发流程平均要耗费四年半时间，资金投入动辄数千万甚至上亿美元。

不过，任峰也坦言：“现阶段还没有数据来证明AI开发的药物可以在临床上提高它的成功率，主要原因是临床验证本身周期极长，截至目前，还没有一款真正由AI开发的药物走完全部研发流程，成功获批上市。”这也意味着，AI制药在更深的技术落地与商业化兑现层面，仍要面对多重现实考验。

也由此，当行业都在热议AI显著压缩新药研发周期之时，其的现实卡点也成为了另一个讨论的焦点。

和黄医药高级副总裁唐飞用“信任”一词，概括了AI在药企落地过程中的核心卡点，这份信任危机可以拆解为三层内涵：

首先是来自企业员工的信任。不少研发人员会担心AI会取代自己的工作，药企推进 AI转型，并不只是新增一套数字化工具，而是需要对岗位权责、业务流程和人员角色进行系统性重构；

其次是科学家群体的信任。创新药研发本身就是探索未知的过程，科学家难免产生疑问：面对没有历史数据积累的全新靶点，AI该如何开展挖掘工作，这就意味着AI不能只局限于学习已有的科研成果，还需要基于临床数据、疾病机理和实验结果，生成新的科学假设，再交由真实实验去验证。

最后，是行业对于AI输出结果本身的信任。AI存在固有的幻觉问题，加上药企内部数据大多分散在不同异构系统中，即便模型本身能力很强，如果底层数据没有打通，AI 输出的结论看起来逻辑自洽，实际却可能偏离事实。

“简而言之，药企落地AI的主要难题，就是建立人的信任、科学层面的信任，以及对模型输出结果的信任。”唐飞说道。

与此同时，高质量标注数据稀缺、模型可解释性不足、干实验与湿实验闭环尚未完全打通等问题，仍在持续制约AI制药从靶点发现到临床转化的全链条落地。

深势科技生物医药行业总经理张鹏作了更为详细的解释，在他看来，AI赋能药物研发当下主要面临两大卡点。一方面是可调用的模型与能力是否足够成熟。尽管CAPE等数据相关工作已有长期积累，但仍存在不少待突破之处。以ADC药物研发为例，行业期待借助计算手段，模拟药物在体内的递送、释放以及局部杀伤全过程，从底层模型角度看，这一方向仍存在较大提升空间。

另一方面，在AI计算场景中，科研人员往往需要拿到最终实验数据，才能反向验证计算流程的准确性，因此，行业需要搭建AI SaaS模式下的干湿闭环智能系统，而当前的主要难点正是如何将智能体系统与实验系统打通，真正实现干湿实验闭环。目前行业尚未形成一套成熟、可规模化落地的解决方案，适配多样化的研发场景。

在底层模型、干湿闭环之外，AI制药落地还面临另一重隐忧：当行业普遍接入AI工具，研发思路与候选分子的设计方向，会不会出现趋同？上海医药中央研究院常务副院长田正隆就此提出了他的观察。

田正隆认为，AI工具的规模化应用，或将引发研发同质化问题。不少团队会选用相同的开源模型或者商业模型服务，这就容易出现一个现象：面对相似研发问题，模型给出的解决方案趋于雷同，这是难以回避的挑战。

若研发仅单一依赖某款开源模型或是特定服务商的模型，还会衍生出新的问题。对任何模型而言，只有同时纳入成功与失败的实验数据，才能形成完整闭环，进而对未知研发问题给出可靠判断。

无论是AI企业还是药企，最关心的其实是模型的泛化能力，模型能否对新问题给出有效推断，并持续提升预测准确度。

田正隆还提到，很多药企真正在意的是分子发现的源头。即便AI能够加速后续研发流程，如果无法筛选出优质候选分子，提速的意义就会大打折扣，它只会更快得到失败的结果，难以产出具有突破性的创新成果。

落到商业化层面，行业还在追问：究竟哪些AI研发场景，才能真正打动药企付费，并形成持续复用。

这一问题直指平台型AI企业的商业模式内核，即服务商究竟能为合作伙伴解决哪些真实痛点。有与会嘉宾提出，应当够根据合作药企所处的不同发展阶段与自身现状，提供差异化能力供给。

以数字化、智能化基础较强的企业为例，这类客户内部已有AI团队，合作的核心诉求并非从零搭建全套体系，而是补齐团队无暇、也无必要自研的能力模块。例如依托公开文献、专利等外部信息，构建自动化数据提取智能体工具，将公开数据乃至后续新增实验数据进行标准化处理，直接用于模型训练。

而对于想要拥抱AI、但基础相对薄弱的初创药企，其核心诉求往往聚焦于分子发现。面向这类客户，服务商需要交付具备确定性的候选分子成果，让客户直观感知AI在药物发现中的价值，实现分子发现阶段的研发提速。

还有部分跨国药企，AI布局起步更早，他们面临的挑战更多在于整合：将散落在不同业务部门的AI能力整合沉淀，将AI塑造为组织内常态化的“AI科学家”角色。

资本端也在看到AI制药平台模式的商业想象空间。日前，字节跳动分拆出来的AI制药业务Anew Labs独立完成2.9亿美元（折合人民币超19亿元）的首轮融资，刷新今年国内AI制药单轮融资纪录，在行业投融资整体趋于审慎的大背景下，这笔大额首轮融资，或在一定程度上也为国内的AI制药注入了强预期。