编者按

十年来，合肥发生了翻天覆地的变化，而诞生于这片热土的科大硅谷也走过了从0到1的头三年。十年间安徽加快科技创新和产业转型升级，发挥高能级科创平台作用，推动创新链产业链资金链人才链深度融合，因地制宜发展新质生产力，推动安徽从“科教大省”迈向“科创高地”。

科大硅谷正是合肥科创生态中一块重要的试验田。成立三年来，这片以“创新”为基因的科创沃土，汇聚了一批敢闯敢干的科技企业——从打破国外垄断的电感式传感器，到赋能千行百业的量子安全智能印章，它们用硬核技术和真实场景，回应着“原始创新如何转化为新质生产力”的时代之问。

本期报道，我们走进科锐克医药合肥子公司，对话公司安徽负责人陈利辉，看看这家从苏州起步的企业，为何选择将重要的研发和生产布局落在合肥，又在大健康研究院的全球遴选项目中获得了怎样的生长养分。

2024年9月，科锐克医药在合肥设立子公司。在此之前，它的母公司已在苏州扎根两年，专注于眼科基因治疗创新药的研发。苏州生物医药产业高度集聚，海外医药巨头和国内创新药公司林立，科锐克却在发展过程中把目光投向了合肥。

（大健康研究院提供）

“我们当时参加了科大硅谷的一个签约仪式，并参观了大健康研究院，机缘巧合下了解到了大健康研究院的全球遴选项目。”科锐克安徽负责人陈利辉回忆。作为科大硅谷的重要合作伙伴，合肥综合性国家科学中心大健康研究院是由安徽省政府与中科院共建的高能级创新平台，已建成覆盖小分子、大分子、细胞药物、实验动物等六大共性技术服务平台，累计服务全国超160家单位。

彼时，研究院正在启动全球遴选项目，入选者将获得200-2000万科研经费支持、公共平台支撑以及场地支持。科锐克毫不犹豫地提交了申请。最终，其眼科罕见病管线成功入选，并获得了300万元科研经费支持，以及合肥产投大健康种子基金投资。

对于一家尚处于早期研发阶段的生物医药公司来说，300万元经费是“及时雨”。“当时我们的管线正值IIT研究（研究者发起的临床试验）早期阶段，这笔资金对供试品的GMP生产、临床研究都有很大帮助。”陈利辉说。但比资金更珍贵的，是大健康研究院提供的公共技术平台。

（仪器共享平台团队于实验室工作现场 大健康研究院提供）

“如果自己采购设备，动辄几十万上百万，而且单一公司使用率不高，很不划算。”陈利辉算了一笔账。大健康研究院的平台涵盖了分子、细胞、动物等各类实验设备，企业只需配备人员，“相当于拎包入住”。通过线上预约系统，实验申请高效便捷，“管理效率很高，我们做探索性实验的时间和资金成本都大大降低了。”

这种“轻资产”的研发模式，让科锐克能够把有限的资金集中在最核心的管线推进上。

科锐克的核心技术平台叫cceAAV。与传统的AAV基因治疗载体相比cceAAV具有基因组完整性高、药物基因表达能力强等特点，可以降低亚基因组颗粒比例、提高制剂一致性，且目的基因表达效率可达传统AAV的2-5倍。

“最直接的获益是降低注射剂量，减少免疫原性反应。”陈利辉解释。对于眼科基因治疗，这意味着更高的安全性和有效性，有助于提高研究药物的成药性。而且，cceAAV是一个平台技术，不局限于某一个管线——公司所有在研产品都可以复用这一优势。

基于这一技术，科锐克的核心管线CRG-B191注射液快速推进。这是国内首个采用cceAAV的基因治疗药物，针对湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）等眼科疾病。目前，该管线IIT研究已开展了2年，并正在开展临床I期研究。令团队振奋的是，即使在难治性nAMD患者身上，也观察到了积极的数据。“我们对继续推进非常有信心。”陈利辉说。

按照计划，科锐克的核心管线CRG-B191注射液预计在明年年初推进到临床II期的阶段。与此同时，科锐克也在推进另一条眼科罕见病基因治疗管线的研发，据了解这是该眼科罕见病全球首个AAV疗法的临床研究。

同时，合肥的产业资本在科锐克的发展早期便已进入。据陈利辉介绍，公司目前已完成A轮融资，正在推进A+轮。合肥的资本不仅来得早，而且持续跟进，这对长周期、高投入的新药研发企业至关重要。

（科锐克公司 科锐克提供）

更让科锐克感到踏实的，是合肥在临床资源上的开放态度。公司已经与安医大二附院合作开展临床研究，“立项速度很快，流程成熟，管理高效，专业度非常高。”陈利辉说。此外，通过省市医药产业协会，科锐克还与国内外同行建立了广泛的交流联系，“收获颇多”。

面向未来，科锐克希望继续扎根合肥。陈利辉表示，公司会抓住当下的机会，积极参与各项创新申报，同时希望在资本对接、临床资源、政策先行先试等方面获得更多支持。“我们先把眼前的事情做好，长远来看，合肥完全可以成为我们基因治疗产业的重要基地。”

从一家苏州起步的初创公司，到在合肥获得资金、平台、临床资源“三管齐下”的支持，科锐克的经历并非孤例。在大健康研究院和科大硅谷的生态中，越来越多的硬科技企业正在完成从“实验室”到“临床”的关键一跃。