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渐冻症治疗新探索:瑞金海南医院开展SOD1基因突变创新疗法
《科创板日报》22日讯,据上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(简称“瑞金海南医院”),3月21日,全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院,可以发挥对因治疗的作用,用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)(又名“渐冻症”)成人患者。首位患者已经完成Tofersen首针治疗,标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门就使用上这款全球靶向新药,也标志着国内ALS对因治疗开启新时代。 (澎湃)
创新药
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